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黏多糖贮积症基因治疗?

发病时间:不清楚

病情描述:黏多糖贮积症基因治疗?

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医生回答

你好,粘多糖贮积病是一组因粘多糖降解酶缺乏的疾病,使酸性粘多糖不能完全降解,导致黏多糖积聚在机体不同组织,产生骨骼畸形、智能障碍、肝脾增大等一系列临床症状和体征。以往对各项粘多糖病无病因治疗方法,近年基因治疗使黏多糖病的酶替代治疗开始在临床上应用,取得了较好的临床疗效。 2019-04-07 10:51 举报

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