所有专家都同意原始细胞比例与预后密切相关，原始细胞越高预后越差。此种疾病的存活时间10～60个月，中位生存期20个月。到目前为止，没有更好的治疗方法可以使病人获得缓解，对于新诊断的CMML病人，探讨更有意义的实验性治疗方案是需要我们大家去努力。
7。1 支持治疗 在目前没有更好治疗方法的情况下，支持治疗是CMML的关键性治疗。多数CMML患者年龄较大，并常伴有其他疾病，支持治疗尤为重要。血红蛋白 <10 g/L 的患者，根据贫血症状，定期输注浓缩红细胞。血小板<20×109/L伴出血症状时，进行血小板输注，血小板<10×109/L 时，进行预防性血小板输注。其他抗感染、营养支持等均要选择性应用。
7。2 化疗 CMML具有明显的病态造血，造血功能多数较差。多数病人不能耐受强烈化疗，而小剂量化疗或许能起到一定疗效。常用的单药治疗方案有：小剂量阿糖胞苷、5？氮杂胞苷、高三尖杉酯碱、依托泊苷等均有一定的作用。
高白细胞患者可用羟基脲。羟基脲用量为1～4 g/d，使白细胞维持在（5～10）×109/L 水平。
有报道应用拓扑异构酶Ⅰ抑制剂拓扑替康（topotecan）治疗CMML取得一定疗效。临床试验，25例CMML患者应用topotecan，2 mg/（m2·d），持续静脉滴注5 d，28%的患者获完全缓解（CR），中位缓解期为8个月[6]。
7。3 去甲基化的治疗 脱甲基药物如地西他宾(decitabine，5？氮杂胞嘧啶脱氧胞苷，5？氮杂？2’？脱氧胞苷)为目前已知最强的DNA甲基化特异性抑制剂，在体内能使因甲基化而失活的抑癌基因再转录，诱导其表达。与加强化疗相比，通常这些药物不会出现严重的不良反应。Aribi报道[7]，用去甲基化药物地西他宾治疗19例CMML患者，11例完全缓解，2例部分缓解，总有效率69%。并且没有出现严重并发症者。Wijermans等[8]分析了3个临床试验的结果，总数为31例的CMML病人参与治疗，平均年龄70。2岁，71%为男性患者，就诊时有8/28 (29%)病例白细胞数>2 000/L，骨髓原始细胞比例>5%的占39%（11/28）。总有效率25% (14% CR+11% PR)，血液学进步者有11%，病情稳定者占39%。
7。4 造血干细胞移植 可用于有相合供者的<50岁的患者。造血干细胞移植理论上是有可能治愈CMML的方法。但年龄等条件限制使能够移植治疗的病人数较少。
7。5 其他临床试验性治疗 脱乙酰组蛋白的抑制剂如丙戊酸钠显示出令人满意的疗效，Siitonen等[9]报道应用丙戊酸、维A酸、1，25二羟维生素D3治疗19例MDS或CMML患者，3例有效，9例因副作用在16周内停止治疗。
反应停100～200 mg/d，口服，约20%的患者减少输血量或提高血红蛋白。
在某些病人中，第5和12染色体发生易位，导致血小板源性生长因子受体基因beta (PDGFR？b) 与TEL基因出现。这种基因表达的蛋白质可以被酪氨酸激酶抑制剂如格列卫抑制。有人报道1例CMML病人伴PDGFR？b？TEL基因易位在进行造血干细胞移植后复发，应用格列卫有效。提示患有CMML的部分病人可以用这种药物进行成功治疗。
但就目前的医疗技术来看，恐怕只有骨髓移植才能完全治愈该病，这也是我们需要努力去改变的现状。
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2019-09-09 09:44举报
