黏多糖贮积症2型基因治疗可以骨髓移植吗

2021-07-13

问题描述: 黏多糖贮积症2型基因治疗可以骨髓移植吗

医生回答(1)

病情分析:黏多糖贮积症2型基因治疗后,通常不需要骨髓移植。
黏多糖贮积症2型主要是因为溶酶体酶缺乏所致,而基因治疗通过纠正相关基因异常来发挥作用,因此无需额外使用骨髓移植。
对于重症患者或有特定并发症者,可能需要考虑骨髓移植以改善病情进展。
在实施任何治疗前,应评估患者的个体差异,并密切监测可能出现的副作用。定期的医学检查以及遵循医嘱调整生活方式也是管理此病的重要环节。

2024-04-06 举报