黏多糖贮积症基因治疗?

2019-04-06

问题描述: 黏多糖贮积症基因治疗?

医生回答(1)

病情分析:你好,粘多糖贮积病是一组因粘多糖降解酶缺乏的疾病,使酸性粘多糖不能完全降解,导致黏多糖积聚在机体不同组织,产生骨骼畸形、智能障碍、肝脾增大等一系列临床症状和体征。以往对各项粘多糖病无病因治疗方法,近年基因治疗使黏多糖病的酶替代治疗开始在临床上应用,取得了较好的临床疗效。

2019-04-07 举报