病情分析：小儿黏液多糖贮存病IV型是一种先天性遗传病。由于粘多糖降解酶的缺乏，酸性粘多糖不能被降解。小儿黏液多糖贮积症的症状为骨骼发育不良，目前尚无有效的治疗药物和治疗方法，均采用对症药物治疗。表现为智力不佳、多动症、抽搐等，是粘多糖症的症状。特异性酶替代疗法有两种不同的形式。一种是直接将微囊化酶输入体内，这是一种直接的方法。另一种是间接法，利用逆转录病毒进行转基因治疗，将患者自身外周血淋巴细胞或骨髓造血祖细胞反向转化为含有正常酶基因的细胞或通过骨髓移植植入患者体内。正常的酶。