结节性硬化症患者的预期寿命主要取决于并发症的严重程度，单纯发病而未引发严重并发症者通常不会影响自然寿命，但若合并癫痫、心脏横纹肌瘤等并发症则可能威胁生命。
作为常染色体显性遗传病，结节性硬化症具有家族聚集性特征，患者典型表现包括皮肤色素脱失斑、面部纤维瘤、情绪及认知功能障碍等。在无严重并发症的情况下，通过规范使用西罗莫司或依维莫司等mTOR抑制剂进行靶向治疗，患者可获得与常人相近的生存期和生活质量。
病情进展可能带来以下两类主要风险，需针对性干预：
1. 脑部病变引发癫痫时需及时应用卡马西平等抗癫痫药物控制发作
2. 心脏横纹肌瘤患者应考虑外科手术切除以降低猝死风险
