SMA患者需要终身打针吗

2022-11-22 18:20:15

闫振文 副主任医师

中山大学孙逸仙纪念医院 - 神经内科

SMA是指脊髓性肌萎缩症,脊髓性肌萎缩症患者不一定需要终身打针治疗,虽然脊髓性肌萎缩症目前尚无法治愈,患者通常需终身用药治疗控制病情,但治疗脊髓性肌萎缩症的药物包括诺西那生钠注射液、利司扑兰口服溶液用散,其中利司扑兰口服溶液用散需通过口服给药,并非注射液。

脊髓性肌萎缩症是一种常染色体隐性遗传病,确切病因尚不明确,但与基因突变有很大的关系,典型症状为肌无力,部分患者还可伴有手震颤、舌震颤或者是腱反射减弱等现象。脊髓性肌萎缩症的主要治疗方式为药物治疗,常用药物为诺西那生钠注射液、利司扑兰口服溶液用散,其中诺西那生钠注射液的主要成分为诺西那生钠,这是一种反义寡核苷酸,可在一定程度上改善并稳定脊髓性肌萎缩症患者的呼吸以及运动等重要功能,但要注意的是,由于尚未明确此药物代谢产物是否会经母乳对胎儿造成不良影响,所以哺乳期女性应慎用,而利司扑兰口服溶液用散可通过修饰SMN2基因剪接,进而在一定程度上提高脊髓性肌萎缩症患者的生存率。另外,建议患者遵照医嘱用药,用药期间不可私自调整剂量或停药,以免导致病情加重。

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